PGS. TS Mai Trọng Khoa, Phó Giám đốc Bệnh viện Bạch Mai, phụ trách đơn vị cho biết: Trước mắt đơn vị sẽ ưu tiên các quy trình điều trị một số bệnh ung thư, tim mạch, huyết học… đã được chữa khỏi tại một số nước trên thế giới và có quy trình thực hiện chặt chẽ.

 Gen trị liệu chủ yếu được ứng dụng trong điều trị các bệnh di truyền: thiếu hụt hụt miễn dịch tổ hợp trầm trọng, thiếu máu hồng cầu hình liềm, ưu chảy máu, u hạch mạn tính, tim bẩm sinh, ung thư, tiểu đường, tâm thần phân liệt; các bệnh do nhiễm trùng: lao, HIV/AIDS, viêm gan siêu vi B… Cả nước hiện có bốn trung tâm nghiên cứu tế bào gốc, nhưng khả năng sử dụng gen trị liệu trong thực tiễn lâm sàng còn khiêm tốn, bước đầu mới thử nghiệm trên quy mô nhỏ trong điều trị nhồi máu cơ tin, ung thư máu, ghép tuỷ…

Gen trị liệu lần đầu tiên được ứng dụng năm 1990, khi các nhà khoa học của Mỹ tuyên bố điều trị thành công cho một bé gái bốn tuổi bị bệnh thiếu hụt miễn dịch tổ hợp. Cho đến nay, kỹ thuật này đã trở thành khá phổ biến ở các nước tiên tiên. Các loại bệnh mà gen trị liệu can thiệp thành công cũng rất đa dạng, trong đó có rất nhiều bệnh hiểm nghào như: ung thư vú, ung thư tuỵ, u não, u thần kinh tế bào đệm, các bệnh thuộc tim mạch…